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中国新药研发产业链存在巨大缺口?美国沪亚带给我们的启示

2019/10/21 18:24:57

中国新药研发产业链存在巨大缺口?美国沪亚带给我们的启示

近日,一家美国生物医药企业“浮出水面”,为更多国人所知,它就是沪亚生物国际。这家企业与复旦大学签订了一种新型抗肿瘤免疫治疗候选药物的独家专利许可,将拥有该候选药物除中国地区之外的全球专利权益。这是一种IDO酶抑制剂,由复旦大学生命科学院杨青教授课题组研发,能在解除T细胞抑制功能方面起重要作用,有望通过提高人体免疫系统的功能杀灭肿瘤细胞。有媒体报道,沪亚将向复旦大学支付一定额度的首付款;今后如在临床前、临床开发以及市场销售上取得成功,沪亚将向复旦大学支付累计不超过6500万美元(未经沪亚证实)的里程碑付款。


6500万美元,成为了夺人眼球的亮点,但业内人士表示,这种金额水平的企业与高校新药开发协议,在美国有很多,“不会成为这么大的新闻”。国内为何却很少见呢?业内人士认为,我国高校、科研院所的实验室新药成果与推向临床试验之间,存在一个巨大的缺口。

复旦大学副校长金力与沪亚生物国际首席执行官Mireille Gillings签约。沪亚供图

 

深入各个知名机构寻找“珍宝”


沪亚是一家专注于寻找中国原创新药成果,并进一步开发全球市场的制药企业。它的英文名颇为奇特,是汉语拼音“HUYA”。美国企业为何用汉语拼音和上海简称命名?这源于公司创始人的中国情结、上海情结。

 

10年前,美国神经生物专家Mireille Gillings博士来到上海。在拜访了中科院上海药物研究所后,她发现,中国医药科研人员具有国际一流水平,有能力开发出原创新药。于是,她创办了沪亚生物国际,将公司业务定位为:连接中国原创新药与全球市场开发的最佳合作伙伴。


10年来,沪亚专注于做一件事:寻找具有国际市场潜力的中国原创新药。他们在北京、上海、广州、深圳等生物医药创新和产业化集聚的地区,设立了多个分支机构。为了能在第一时间与潜在合作伙伴交流,沪亚组建了一支由专业人才组成的科学联络团队,把“触角”伸到生物医药领域的各个知名高校、科研院所和创新型企业;与各地产学研机构签署了100多个战略合作以及优先合作伙伴协议。通过各种途径,公司还建立了一个中国原始创新性化合物数据库,包含上万种化合物,拥有各个治疗领域、具有中国和国际专利、处于临床前和临床各阶段的科学数据。


“我们是在寻找珍宝。由于要把新药推向海外市场,我们的遴选标准很高,也有足够的耐心和毅力。”沪亚中国区业务拓展副总裁慕晓军博士说,他们的遴选标准是:具备同类首创或同类最佳新药的潜质;满足目前临床治疗需求,具有国际市场潜力;具备良好的成药性、完备的全球知识产权授权可行性。

 

提醒教授申请PCT专利赢得信任


今年2月,沪亚收获了“一笔大买卖”。他们与日本卫材株式会社签订协议,将完成日本I期临床试验的新药HBI-8000在日本、韩国、泰国、马来西亚、印尼、菲律宾、越南和新加坡的开发和销售权转让给后者;卫材将向沪亚支付首付款和里程碑付款共计2.8亿美元,另加净销售额提成。


HBI-8000的中文名字叫“西达本胺”,是深圳微芯生物科技有限责任公司研发的创新性抗癌药。8年前,微芯生物为研发新药“烧光”数千万元,在寻求新的合作伙伴。那时,沪亚发现了西达本胺的巨大潜在价值,于是出资,获得了其除中国地区之外的全球专利许可。“如今,西达本胺的海外市场价值非常大,光是将亚洲市场权利转让给卫材,就已经获得巨大的回报。”慕晓军说。


最近他们相中的杨青课题组成果,也与HBI-8000有关。沪亚上海办公室总监杜娟博士介绍,肿瘤免疫治疗是一个很有希望的癌症治疗方向,基本原理是通过调动人体免疫系统杀灭肿瘤细胞。HBI-8000和IDO抑制剂都具有这种效果,未来开发成功后,有望联合用药。


2013年,沪亚通过科学联络团队发现了杨青的成果,开始与她接触。这是他们的一贯做法:早期介入实验室成果,与科研人员深入交流。在与杨青交流过程中,沪亚团队及时提醒她要申请PCT国际专利,为这项成果未来产业化的价值最大化奠定了基础。这件事,也加深了沪亚与杨青的相互信任。


去年夏天,IDO抑制剂作为促进免疫功能的药物作用靶点,在国际医药界已炙手可热,沪亚决定与杨青进入商业洽谈流程。国内高校缺乏技术转移专业人才,成为双方合作的一个瓶颈。业内人士告诉记者:“在美国,企业通常是与高校技术转移机构的专业人士谈判,但国内大学普遍缺少精通国际法的专业人士,无法协助科研人员进行商业谈判。”好在杨青亲自出马,在复旦有关部门的配合下,终于完成了协议签订。

 

建议用专业机构、资本填补缺口


上海市科委创新服务处负责人认为,沪亚与复旦签约给上海的一大启示是,要补上科技成果转化这块短板,必须培育出一批专业的技术转移企业。“就像房产销售需要中介,实现更多高校、科研院所成果的产业化,也需要中介。”


正是因为缺乏专业化机构,我国新药研发产业链存在一个巨大的缺口。业内人士表示,这个缺口出现在临床前——高校院所专家的科研成果难以形成候选药物,进入临床试验阶段。创新药物研发的周期很长、投资很大、失败风险很高,要填补这个缺口,需要两个关键因素:一是能慧眼识别实验室“珍宝”、具有产业化能力的专业机构,二是充裕的资本。


在美国,不存在这个缺口,因为有许多创新型制药企业、专业投资机构在寻找科研人员的成果,找到后就会有大量社会资本进入,把它推向临床试验。而在我国,由于缺乏这类专业机构,社会资本不敢进入这个风险极高的领域。一名集成电路产业的投资人曾告诉记者:“IC(集成电路)产业虽然投资量大,但只要投进去,一般都能把产品做出来。但新药这个领域,投进去很可能血本无归。”


为此,业内人士建议国家和地方政府设立新药开发基金,委托市场化机构运营,用国有资本解决新药研发早期阶段,社会资本不敢进入的问题。这类基金也应扮演引导基金的角色,带动社会资本进入。一旦有了成功案例,就会有更多民营企业、投资基金对新药创制产生兴趣,逐步培育出成熟的资本市场。上海有一流的科研机构,也不缺资金,在这方面可先行先试。


如今,我国正在实施重大新药创制专项,业内人士觉得,这一专项采用政府财政拨款方式,在体制机制存在一定局限性,与市场规律不够吻合。例如,一个科研团队申请专项经费后,如果成功,通常一年后才能获得资金,而此时,他们的成果可能已没有市场价值。杨青研发的IDO抑制剂就是一个典型案例。沪亚之所以快马加鞭地与复旦签约,是因为国际上已有2个IDO抑制剂正在临床试验,最早进入市场的前三名,将获得最大的市场份额。


针对科技成果的这个特点,上海市科委主任寿子琪提出了“冰棍说”:科技成果不是“金砖”,不会保值增值;而是“冰棍”,不及时转化就会化掉。因此,上海亟需培育包括新药成果转化机构在内的一批专业化技术转移机构,让大量专业人员寻觅、包装、转移高校院所的科研成果。同时,应尽快补上高校技术转移部门缺乏人才的短板,通过设计激励机制,吸引科技、商业、法律人才加入高校技术转移团队,从而把更多实验室成果加速推向产业化阶段。


 

题图来源:视觉中国